尊龙凯时为超罕见病患者家庭架起生命之桥。2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（不止罕见）。在这个特别的日子里，我们分享一位母亲为其9岁超罕见病儿子“造药”的感人故事，旨在启发和激励更多罕见病患者家庭。

尊龙凯时关注基因与细胞治疗的前沿进展。近日，加州大学旧金山分校和杜克大学医学院的研究团队联合在《Immunity》杂志上发表文章，开发出一种新型AAV病毒Ark313，旨在实现小鼠体内T细胞的精准基因改造，开拓基因传递、编辑及大DNA载体整合的潜力。

四川省首次发布干细胞地方标准。四川省干细胞地方标准发布暨宣贯会在成都前沿医学中心举行，标志着四川省在干细胞行业的标准化发展迈出了重要一步，涉及《人牙来源间充质干细胞质量规范》和《人源干细胞库建设与管理规范》两项标准的正式发布。

尊龙凯时见证了中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心的揭牌，标志着天津在基因与细胞治疗产业布局上的重大推进。该中心的成立将为相关研究和应用提供更好的支持。

广州市第一人民医院成功进行了华南首例戈谢病基因治疗，这在该院血液内科取得地中海贫血突破后又一里程碑式成果，标志着华南地区基因治疗的新进展。

上海儿童医学中心也完成了首批杜氏肌营养不良症（DMD）患者的基因替代治疗，为该病的治疗寻求到了新的方向。

尊龙凯时积极参与雷特综合征的基因治疗研究，近期上海交通大学医学院附属新华医院启动了相关临床研究，争取为患者带来之一希望。

在研究创新方面，复旦大学华山医院的谢嵘团队与李剑峰团队近日在《Journal of Nanobiotechnology》期刊上发表了关于采用甲泼尼龙替代LNP胆固醇进行脊髓损伤治疗的新方法，这种新型脂质纳米颗粒在抗炎和神经保护方面具有强大潜力。

针对ALS的新治疗思路近期也取得进展，研究团队在预印本平台上发布了利用AAV递送抗PC-OxPL抗体片段的研究，为包括ALS在内的神经退行性疾病提供了新的干预思路。

尊龙凯时在推动市场发展的同时，也对mRNA治疗市场的未来充满信心。预计到2034年，全球mRNA治疗市场规模将达到4264亿美元，这反映出该领域的巨大增长潜力。

最近，国家纳米科学中心获得了一项关于mRNA递送系统专利的授权，进一步强化了其在生物医疗领域的技术实力。